要約
- これまでわかっていたこと:
重症の高トリグリセリド（TG）血症は急性膵炎のリスクを増大させる。アポリポタンパク質C-III（ApoC-III）はTG代謝の重要な調節因子であり、治療標的として注目されているが、その抑制薬であるOlezarsenの有効性と安全性は十分には確立されていなかった。
- 今回の論文でわかったこと:
第3相試験において、Olezarsenはプラセボと比較してTG値を劇的に減少させた（80mg群で最大72.2%減）。さらに、急性膵炎の発症率も有意に低下させた（レート比
0.15）。一方で、高用量群では肝酵素上昇や血小板減少のリスクが示唆された。
- 今後の課題:
重症高TG血症患者における膵炎予防の新たな選択肢となる可能性がある。今後は、副作用リスクを最小限に抑えつつ、長期的な有効性を維持するための最適な投与量の検討が求められる。
出典: 10.1056/NEJMoa2512761
要約
- これまでわかっていたこと:
網膜中心動脈閉塞症（CRAO）は急激かつ永続的な視力喪失を招くが、確立された標準治療は存在しない。脳梗塞などで用いられる血栓溶解療法（テネテプラーゼなど）の応用が期待されていた。
- 今回の論文でわかったこと:
発症4.5時間以内のCRAO患者を対象とした試験の結果、テネテプラーゼ静注療法はアスピリン経口投与と比較して30日後の視力回復に優位性を示せなかった。また、死に至る脳内出血を含む重篤な有害事象のリスクが確認された。
- 今後の課題: CRAOに対する発症早期の血栓溶解療法は、現時点では推奨されない。視力保護のためには、出血リスクを抑えた新たな治療戦略や介入方法の開発が必要である。
出典: 10.1056/NEJMoa2508515
要約
- これまでわかっていたこと:
HR+かつHER2+の転移性乳がんでは、抗HER2療法と化学療法の併用が標準だが、耐性克服が課題である。CDK4/6阻害薬であるパルボシクリブが、ホルモン療法や抗HER2療法への耐性を打破する可能性が示唆されていた。
- 今回の論文でわかったこと: 標準的な維持療法にパルボシクリブを追加することで、無増悪生存期間（PFS）が有意に延長した（44.3ヶ月 vs
29.1ヶ月）。副作用として好中球減少症は増加するものの、臨床的なベネフィットは大きいことが示された。
- 今後の課題:
HR+/HER2+転移性乳がんの維持療法において、CDK4/6阻害薬の併用が新たな標準治療となる可能性がある。患者のQOLと副作用管理のバランスを考慮した実臨床での活用が期待される。
出典: 10.1056/NEJMoa2511218
要約
- これまでわかっていたこと:
血友病Bは生涯にわたる第IX因子（FIX）の補充が必要である。遺伝子治療は単回投与で長期的な疾患コントロールを可能にする革新的な治療として期待されている。
- 今回の論文でわかったこと: エトラナコゲン
デザパルボベクの投与から5年が経過しても、内因性FIXの発現は安定して維持されていた。年間出血率（ABR）は治療前と比較して63%減少し、FIX製剤の使用量も96%削減されるという劇的な効果が持続した。
- 今後の課題:
本治療が5年を超える長期にわたって安全性と有効性を維持できることが証明された。血友病B治療が「定期補充」から「単回遺伝子治療による長期寛解」へとパラダイムシフトする大きな一歩となる。
出典: 10.1056/NEJMoa2514332
要約
- これまでわかっていたこと:
米国では銃器による負傷が深刻な社会問題となっている。親が銃器負傷を負った場合、その子供も何らかの心理的な影響を受けることが予想されるが、その具体的な定量的データは乏しかった。
- 今回の論文でわかったこと:
大規模な解析の結果、親の銃器負傷後に子供の精神疾患診断率やメンタルヘルス受診が有意に上昇することが判明した。特に、PTSDなどのトラウマ関連障害の増加が顕著であることが浮き彫りになった。
- 今後の課題:
銃器負傷の被害は負傷者本人にとどまらず、家族、特に子供に負の連鎖をもたらす。被害直後からの子供に対する心理的サポート体制の構築や、公衆衛生的な視点での介入が不可欠である。
出典: 10.1056/NEJMsa2502702
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